SK플라즈마가 혈우병 치료제 시장에 나선다.
SK플라즈마는 씨에스엘베링 코리아(CSL Behring Korea)의 장기지속형 유전자재조합 8인자 제제 앱스틸라(AFSTYLA®, 성분명 로녹토코그알파)에 대해 독점 판매 계약을 맺었다고 25일 밝혔다.
씨에스엘베링은 앱스틸라 생산, 수입을, SK플라즈마는 국내 마케팅 전체를 담당하게 된다.
앱스틸라는 SK케미칼이 앱스틸라의 원천 신물질인 NBP601을 개발해 2009년 씨에스엘베링에 기술을 수출해 완성된 제품이다. 당시 국내 최초로 바이오 신약의 기술 수출 사례였다. 2012년에는 NBP601이 대한민국 기술대상서 대한민국 10대 신기술에 선정돼 지식경제부장관상을 수상하기도 했다.
SK플라즈마는 2015년 SK케미칼에서 분사한 혈액제제 및 희귀난치성질환 전문 기업으로 앱스틸라 판매권은 SK플라즈마가 갖게 됐다.
SK케미칼의 원천 기술과 함께 씨에스엘베링의 고도화된 R&D를 통해 개발된 앱스틸라는 2015년부터 미국, 독일, 이탈리아, 일본 등 주요 시장에 선보였고, 현재 세계적으로 광범위하게 사용되고 있다.
앱스틸라는 세계 최초이자 유일하게 싱글체인(단일 사슬형) 기술로 설계된 A형 혈우병 치료제이다. 기존 혈우병치료제는 분리된 두 개의 단백질 체인이 연합된 형태였지만 앱스틸라의 단일 사슬형 분자구조는 두 단백질 체인을 하나로 완전 결합시켜 체내 작용시간이 연장돼 안정성을 개선했으며, 약효의 지속 시간을 향상시켰다.
SK플라즈마의 김윤호 대표는 “R&D에 대한 오랜 투자가 결실로 맺어 다시 한국에 돌아와 감회가 남다르다”며 “SK의 원천 기술과 씨에스엘베링의 우수한 기술력을 통해 완성된 앱스틸라가 혈우병 환자들의 삶의 질 향상에 기여할 것으로 기대한다”고 밝혔다.
Tip] 앱스틸라®(AFSTYLA®) = 혈우병 A 치료제 앱스틸라®(성분명 로녹토코그알파, lonoctocog alfa)는 씨에스엘 베링의 유전자재조합 싱글체인(single-chain) 혈액응고 제8인자 치료제다. 앱스틸라는 전장8인자 중 B 영역(B-domain)을 절단한 후 중쇄와 경쇄를 단단하게 결합하고, vWF 결합부위를 변형해 친화성을 높였다. SK 케미칼이 유전자재조합 바이오 신약 물질(NBP601)로 최초 개발했으며, 2009년에 씨에스엘(CSL Limited)로 기술 수출돼 씨에스엘에서 생산, 글로벌 임상 및 허가 신청 등을 진행하고 있다.
A형 혈우병 = X염색체 변이로 인해 혈액 내 응고인자 중 제8인자가 부족해 발현하는 출혈성 질환이다. 심한 경우 외상 없이도 출혈이 발생할 수 있고, 관절(혈관절증) 뿐 아니라 생명을 위협할 수 있는 부위(중추신경계)의 출혈이 발생할 수 있다. 국내에는 약 2500여 명의 혈우병 환자가 등록되어 있으며, 이 중 1746명(약 70%)이 혈우병 A에 해당되는 것으로 알려져 있다. 혈우병A의 근본적인 치료법은 없으나 혈액응고 제8인자 유전자재조합 치료제를 주기적으로 투여하는 일상적 예방요법을 통해 출혈빈도를 감소시켜 치명적인 출혈사고를 예방하는 것이 최선인 것으로 알려져 있다.
