한국화이자제약(대표 오동욱)의 엔젤라® 프리필드펜주 24 mg, 60 mg(성분명 : 소마트로곤)가 지난달 31일 식품의약품안전처로부터 뇌하수체 성장호르몬 분비장애로 인한 소아(만3세 이상)의 성장부전 치료에 대해 허가를 받았다.
성장호르몬 치료는 수년 간 매일 투여해야 하기 때문에 순응도를 유지하기 어렵지만 성장호르몬 치료에 있어서 복약 순응도는 성공적인 치료의 필수 요소다.
환자 및 보호자는 투여 스케줄과 일상생활을 지속하는 측면에서 매일 투여 성장호르몬 제제 대비 엔젤라® 주 1회 투여요법을 선호하는 것으로 나타났다.
성장호르몬 결핍증 소아 및 보호자 87명을 대상으로 진행된 3상 다기관 교차 연구 결과에 따르면, 엔젤라®는 매일 투여하는 성장호르몬 제제보다 ▲사용의 편리성 ▲투여 스케줄의 편의성 ▲투여 스케줄 지속 ▲보호자 및 가족의 일상생활 방해 항목에 대한 평균점수를 유의하게 개선했다.
안전성과 관련해서도 엔젤라®투여군의 치료 관련 이상반응의 발생률은 소마트로핀 투여군과 유사했다. 3상 연구 결과, 엔젤라® 투여군에서 주사 부위 통증을 포함한 대부분의 이상반응은 경증 또는 중등도였고, 이상반응으로 인한 치료를 중단한 환자의 비율은 1%미만으로 양호한 내약성을 보였다. 주사 부위 반응은 주로 치료 첫 6개월 동안 발생하였으며, 대부분 경증이었고 시간이 지남에 따라 중증도가 감소했다.
한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 김희정 전무는 “오랜 기간 동안 매일 주사를 맞아야 하는 성장호르몬 결핍증 치료는 순응도가 치료 결과에 큰 영향을 미치는데, 주 1회 투여하는 엔젤라®는 매일 투여하는 성장호르몬 제제 대비 낮은 치료 부담, 비열등한 임상적 유효성과 안전성 프로파일이 확인된 치료제”라며 “한국화이자제약은 뇌하수체 성장호르몬 분비장애로 인한 성장부전을 겪는 국내 소아환자의 장기 치료를 위한 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다”고 말했다.
한편 성장호르몬 결핍증은 뇌하수체에서 성장호르몬이 제대로 분비되지 않는 희귀질환으로 전세계적으로 약 4000~1만 명의 아동 중 1명에서 발생하는 것으로 알려져 있다. 성
장호르몬 결핍증은 유전적 변이나 후천적으로 발생할 수 있으며, 적절한 치료를 받지 않을 경우 지속적인 성장 약화로 평균보다 낮은 키를 초래하며, 사춘기가 지연될 수 있고 일상생활에 있어 사회적·정서적 영향을 받게 된다.
엔젤라®는 DNA 재조합 기술을 통해 반감기가 길어진(Long-acting) 재조합 인간성장 성장호르몬(rhGH) 제제로 2021년 캐나다, 2022년 유럽, 영국, 일본에서 허가 받았다.
